苏州2025年3月19日 /美通社/锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)今日宣布,其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001(适应症:转甲状腺素蛋白淀粉样变)获得美国食品药品监督管理局(简称:FDA)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。
美国FDA孤儿药资格认定是美国食品药品监督管理局(FDA)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后,研发公司可以享受包括美国市场7年独占权在内的多种激励政策,对于新药研发具有重大意义。
基于LNP载体的体内基因编辑是目前全球最具潜力的创新治疗方式之一,存在非常高的技术与转化门槛,全球范围内目前仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可,锐正基因是其中唯一的中国公司,其余三家都来自于美国,整个领域目前全球尚未有产品上市。
ART001是目前全球唯一在中美均已获得临床试验许可的LNP载体体内基因编辑药物,也是中国首个进入人体临床研究(IIT)的同类产品。临床数据显示[1,2],ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降,有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月,已经跨越了人类肝的正常更新再生周期,为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据,是中国目前仅有达到此目标的同类产品。
基于锐正基因领先的制剂技术平台,ART001在IIT和注册I/IIa期临床研究中未见输注相关反应。同时,ART001在脱靶安全性上表现优异,即使在几十倍饱和剂量下,也未检测到脱靶编辑的现象,显示出其在安全性上best-in-class的潜力。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示:"此次ART001获 FDA 孤儿药资格认定,为其走向国际舞台、参与全球竞争提供了坚实基础。锐正基因将持续推进ART001基因疗法的临床和全球市场化进程,并积极探索和开拓国际合作,为全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治疗方案。"
[1] 一次给药,长期有效!锐正基因全球首个获批中美临床以LNP为载体的体内基因编辑药物(ART001)48周IIT临床疗效维持稳定 |
[2] 中国首个:锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw |
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