释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化。中国细胞与基因治疗领域再度迎来年度顶级盛会。

　　2026年9月19日至20日，2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行。

　　大会以“释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化”为主题，设置主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI、CMC/CDMO等全产业链议题。

　　本届大会由中关村科学城管理委员会指导，北京中关村科学城创新发展有限公司、北京海淀中关村科学城竞科细胞与基因治疗创新发展中心、CSGCT中国细胞与基因治疗联盟主办，北京海新域城市更新集团有限公司、北京海星科技产业服务有限公司、HIEA医疗创新生态联盟、动脉网承办，中国银行北京海淀支行支持。

　　多方瞩目下，本届大会吸引了包括国际CGT领域领军科学家、专家学者等超300多位国际参会者，同时汇聚来自监管部门、临床机构、药企、Biotech、CDMO/CRO、上游供应链、投资机构等约5000位政产学研医等各界人士参会。

　　北京市医药健康产业正在加速向具有全球影响力的现代化医药健康产业集群迈进。在CGT领域，海淀拥有深厚的资源禀赋，包括北大和清华在内的37所高校，2个国家实验室，26家医药健康领域全国重点实验室，以中科院为代表的96家国家级科研机构和56家二级以上医疗机构。

　　高水平的人才、临床与科研资源的深度叠加，为新药研发在新机制、新工艺上的突破提供了最坚实的底层支撑。

　　北京市海淀区人民政府副区长林航在主论坛致辞环节指出：“海淀精准地锚定CGT产业的赛道，我们提前布局了TIL、Treg、In Vivo CAR-T等功能性细胞药物研发平台，推出全链条的政策保障体系，来推动CGT产业的创新突破。在海淀，国际创新资源加速聚集，本土创新企业快速成长，已形成优质的临床资源吸引药企深度合作，产业生态完善，加速创新实体落地的良性循环发展。面向未来，海淀将继续把CGT产业作为重点发力的前沿方向，我们将持续优化创新生态，以最优的服务、最完备的生态，与大家共同推动CGT产业实现更新的突破和发展。”

北京市海淀区人民政府副区长林航致辞

　　北京医药健康科技发展中心主任刘慧在致辞中表示：“对比国内外CGT产业的发展现状，北京具有创新动能强、临床资源丰富、细分赛道优势突出的特点。同时，为了进一步做好818号令的落地，北京市相关部门也在一起研究落实，服务好新政落地与产业高质量发展的衔接工作。”

北京医药健康科技发展中心主任刘慧致辞

　　01 全球协作 思想共振

　　9月19日上午的国际峰会与9月20日上午的主论坛，构成了2026 CSGCT大会的思想高地。

　　国际峰会以“聚势共生——全球CGT网络协同进化与国际合作论坛”为题，20日主论坛则以“释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化”为主题，勾勒出中国CGT融入全球创新网络的清晰路径。

　　2026年3月，CSGCT联盟正式落地海淀。CSGCT发起人、主席，嘉因生物创始人吴振华围绕CSGCT助力全球CGT加速转化致辞，CSGCT联盟让全球资源看见真实的中国临床与产业能力，为中国CGT全产业链带来商机与合作。截至目前，CSGCT已链接9家国际CGT组织，大会吸引超300位海外参会者，全年触达国际CGT资源10000项。

CSGCT发起人、主席，嘉因生物创始人吴振华主题演讲

　　此外，本次大会邀请了巴西、加拿大、澳大利亚、亚洲、韩国等多个国家和地区的细胞与基因治疗相关学会代表到场。在与会代表见证下，《北京倡议：共建全球基因与细胞治疗共同体》正式发布，这份倡议以共筑开放包容的国际合作网络，共享前沿科学与临床转化的智慧成果，共促全球基因药、细胞药的普惠及可及，共守伦理底线与行业发展的信任基石，共绘科技与科学努力的未来韧性为五大核心原则，承载着全球CGT同行共同愿景。

《北京倡议：共建全球基因与细胞治疗共同体》正式发布

　　与此同时，参会者共同见证了诺思兰德塞多明基注射液商业化上市启动的里程碑进展。该品种获批用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡。

诺思兰德塞多明基注射液商业化上市正式启动

　　北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski带来“Bench to Bedside, Lessons Learned: Next Round of Innovation”的主题演讲。其回顾了基因治疗药物从研发到上市的艰难历程，以治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物为例，指出其历经近9年才获批，目前已用于超过5500名儿童。基因治疗未来面临的不再是技术问题，而是如何支付、如何让更多患者用得起。

北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski主题演讲

　　拜耳高级副总裁、全球公共事务、可持续发展与内部参与及首席卫生公平官Claus Runge表示，CGT面临复杂性高、制造成本高、可及性框架不完善等挑战，没有单一机构能独自成功，需要科学、监管、产业与资本协同。

拜耳高级副总裁、全球公共事务、可持续发展与内部参与及首席卫生公平官Claus Runge主题演讲

　　斯坦福大学儿科学与遗传学教授、人类基因治疗部主任Mark A. Kay分享了其团队在AAV转导效率预测与载体设计方面的最新研究。个体间表观遗传差异可能导致临床试验中的剂量反应差异，未来或可通过小分子药物在给药时干预表观遗传状态，从而降低所需剂量、降低成本与毒性。

斯坦福大学儿科学与遗传学教授、人类基因治疗部主任Mark A. Kay主题演讲

　　北京药品监管科学创新中心主任王涛系统梳理了CGT产品监管的四大核心变化，即分类边界明确、审批加速、监管灵活性释放以及全生命周期管理的强化，并透露2026年将出台药学变更、分类与风险控制指南，强调监管体系须匹配CGT高风险、高定制化特征形成闭环。

北京药品监管科学创新中心主任王涛主题演讲

　　海军军医大学第二附属医院（长征医院）临床研究中心主任、大内科主任和风湿免疫科主任徐沪济分享通用型CAR-T和In Vivo CAR-T治疗自身免疫病的机遇与挑战。针对自体CAR-T成本高、周期长等痛点，利用健康供体来源的现货型产品在系统性红斑狼疮、硬皮病等疾病中取得显著疗效，同时也坦言面临着20%-30%复发率、淋巴细胞清零必要性及自身抗体来源等科学挑战。

海军军医大学第二附属医院（长征医院）临床研究中心主任、大内科主任和风湿免疫科主任徐沪济主题演讲

　　圆桌讨论环节则汇聚了监管、产业与资本等多方力量，中国药品监督管理研究会CGT专委会主任委员王越从监管新政端把脉方向；科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官、CSGCT联席主席李宗海，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸，瑞宏迪医药创始人、董事长廖成，以及艺妙生物CEO何霆等产业界人士，带来一线临床与商业转化的实战洞察；君联资本联席首席投资官王俊峰则从资本视角出发，共同探讨如何以临床资源与监管创新为双轮驱动，构筑全球CGT管线落地的“中国支点”。

圆桌讨论

　　在9月19日上午，国际峰会以“聚势共生——全球CGT网络协同进化与国际合作论坛”为题率先登场。

　　君联资本执行董事、CSGCT联盟副主席戚飞带来题为“IN GLOBAL, FOR GLOBAL ——Building a Borderless Innovation Collaboration Network”的主题演讲，系统梳理了全球CGT产业格局、中国优势以及CSGCT的全球协作平台价值。

君联资本执行董事、CSGCT联盟副主席戚飞主题演讲

　　全球多地CGT学会负责人到场，共话CGT行业发展格局。UMass Chan医学院教授、ASGCT前主席Guangping Gao分享“In Vivo Gene Therapy For Genetic Diseases”， 梳理其海绵状脑白质营养不良基因疗法的研发历程与临床转化成果。

UMass Chan医学院教授、ASGCT前主席Guangping Gao主题演讲

　　ISCT前主席Miguel Forte呼吁全球协作，加速产品惠及患者。其分析了当前CGT行业面临的市场环境、融资、安全性、临床开发和监管环境等挑战，指出近期患者死 亡事件提醒行业必须审慎评估风险收益比和剂量探索。

ISCT前主席Miguel Forte主题演讲

　　uniQure首席商务和科学官Richard Porter带来了欧洲AAV基因治疗领军企业实战经验。亚洲细胞治疗组织（Asian Cellular Therapy Organization）主席Akihiro Shimosaka强调，跨境临床研究必须重视质量与伦理，呼吁建立高质量的亚洲跨境临床试验网络。

uniQure首席商务和科学官Richard Porter主题演讲

亚洲细胞治疗组织（Asian Cellular Therapy Organization）主席Akihiro Shimosaka主题演讲

　　巴西细胞与基因治疗协会主席Martin Bonamino分享了巴西先进疗法发展现状，巴西是拉美首个为先进疗法（ATMPs）建立监管框架的国家，但获批产品在公共医疗系统的可及性仍面临挑战，目前巴西正在为新ATMP时代做准备，欢迎全球合作伙伴。

巴西细胞与基因治疗协会主席Martin Bonamino主题演讲

　　Gene Therapy Canada创始人Ella Korets-Smith发表了题为“Gene and Cell Therapy Ecosystem in Canada”的演讲，向与会嘉宾分享了加拿大基因与细胞治疗生态系统的建设经验、罕见病群体优势及国际合作机遇。

Gene Therapy Canada创始人Ella Korets-Smith主题演讲

　　02 千帆竞速 疗法争锋

　　在In Vivo细胞治疗赛道，此次CSGCT大会设置了多个专题，分别从病毒载体递送、非病毒载体递送、临床研究与全生命周期质量控制三个维度切入，几乎覆盖了从实验室到病床边的全部关键节点。

In Vivo细胞治疗相关分论坛现场

　　病毒载体路线，从业者在讨论的问题已经超越递送，而是递送之后能不能成药、能不能控风险。

　　华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科三级教授/主任医师李春蕊分享In Vivo BCMA CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的临床进展。协和创新港首席科学家、CSGCT联席主席张丹、AAVivo创始人Haifeng Chen、博生吉医药创始人杨林、劲帆生物研发总监潘杏等，围绕慢病毒载体改造、体内CAR-T安全性评估等议题展开讨论。

　　非病毒载体路线的优势是成本更低、生产更快、可重复给药；难点则在于表达持久性和靶向特异性。

　　威斯津生物、国药中国生物研究院、复星凯瑞、BreezeBio等参会代表分享mRNA-LNP、靶向LNP、DNA payload非病毒递送等方向的最新进展。

　　与此同时，沙砾生物人兼首席执行官、微滔生物创始人兼首席执行官刘雅容、博腾生物副总经理陈慧、赛赋医药高级副总裁董延生等从通用VS体内CAR-T、tLNP vs LVV、非临床评价、规模化生产等角度，勾勒In Vivo细胞治疗的成药路径。

　　连在一起看，从载体到临床、从工艺到质控的完整链条逐渐成形。

　　值得注意的是，在国药中国生物研究院、复星凯瑞、威斯津生物、舒桐科技、Promega、聚茵生物、唯可生物等代表的见证下，《全球In Vivo细胞治疗行业白皮书》全文于大会期间发布。该白皮书经由前后访谈数十位行业专家，结合走访调研、已披露数据完成内容撰写，围绕载体递送、成药路径及产业化前景等展开深入讨论。

《全球In Vivo细胞治疗行业白皮书》发布环节

　　另一条值得关注的iPSC赛道里，大会设置了iPSC多方向突破性创新专题，中国医学科学院血液病医院、中盛溯源、星奕昂生物、霍德生物、血源生物等集中展示最新进展。

　　与会代表议题覆盖双靶点CAR-iNK自免疾病临床探索、iPSC衍生细胞治疗产品临床突破、iPSC 2D与3D分化工艺开发差异、iPSC治疗CNS疾病、人iPSC神经前体细胞注射液临床开发、iPSC来源血小板再生等。

　　其中，日本PMDA Review Director Yasuhiro Kishioka详细介绍日本再生医学产品监管框架的最新进展。

　　基因编辑领域，大会设置了覆盖从基础工具到临床转化完整链条的专题。美国密歇根大学安娜堡分校长聘副教授张燕、耶鲁大学医学院遗传学系与系统生物学研究所教授陈斯迪、斯坦福大学生物工程系教授亓磊，北京大学教授、博雅辑因创始人魏文胜，齐禾生科联合创始人兼CEO Kevin Zhao、Arbor Biotechnologies CSO Mathew Pletcher，邦耀生物联合创始人、首席科学家杜冰，本导基因创始人蔡宇伽等，就CRISPR碱基编辑、表观遗传编辑、小型核酸酶与重组酶、基因编辑CAR-T、类病毒VLP载体、体内基因编辑治疗等方向发表演讲。

　　值得注意的是，表观遗传编辑和碱基编辑的临床证据正在快速积累，基因编辑的成药边界还在扩展。圆桌讨论“In Vivo CRISPR Medicine: From Scientific Promise to Patients at Scale”环节，与会代表讨论体内CRISPR药物从科学承诺到规模化患者的现实路径。

　　对于正进入产业化关键期的小核酸与外泌体药物，大会分论坛聚焦递送突破与产业化生态深度交流。

　　瑞博生物董事长兼CEO梁子才，上海兆维科技总裁助理、技术推广总监蔡坤，悦康药业寡核苷酸疗法研发负责人黄泽傲，佑嘉生物联合创始人赵成江，凌泰氪创始人宋旭、时夕生物副总裁、联合创始人杨文兵，热景生物副总裁兼尧景基因联合创始人高琦，思合基因副总经理于潇华，云合智药创始人朱赟等讨论化学酶连技术、双靶siRNA、ASO、AOC、肝外递送、AI驱动RNA单碱基编辑等议题。

　　外泌体专题则聚焦药物创新路径，东南大学刘必成、北京朝阳医院陶勇、汇芯生物杨一杰、国典医药高春红、思德克索张红武、恩泽康泰赵立波、国家纳米科学中心杨延莲等，从肾脏病、眼病、iPSC来源外泌体、规模化制备、分析表征与质量控制等角度展开探讨。

　　在肿瘤板块，与会专家围绕mRNA肿瘤疫苗、DC疫苗、新抗原预测、AI驱动个性化靶点、商业化落地等展开讨论。其中，LK-101作为国内首款获准进入临床阶段的AI驱动个性化靶点mRNA肿瘤疫苗，已在中美获批临床并完成上百例转化应用。

　　这些技术路线的竞速，在海淀有着具体的产业投影。中关村科学城作为北京CGT产业集聚区之一，汇聚了一批在In Vivo细胞治疗、iPSC、基因编辑等方向深耕的创新企业。

　　截至2026年3月，中关村论坛期间披露的数据，北京在研的CGT管线中，相当比例来自海淀。海淀区相关负责人透露，北京在CGT领域已形成体系性布局：20个北京市重点实验室、四个集聚区、以及一批CDMO平台。

　　03 合规筑基 制造突围

　　技术路线决定CGT能飞多高，CMC与CDMO决定它能不能落地。

　　9月19日，聚焦CMC质量体系与CDMO协同策略的分论坛进行，从全生命周期质量体系到成本效率博弈，把CGT产业化最棘手的制造问题摆上台面。

《从IIT到IND，CMC和CDMO的成本与效率博弈》分论坛现场

　　北京市科学技术委员会赵墨元率先解读《支持创新药合同研发生产机构提质增效的若干措施》，Cincinnati Children's Applied Gene and Cell Therapy Center总经理、执行主任、教授Chaozhong Zou分享“From Bench to Commercial: CMC Quality & CDMO Partnerships in Cell & Gene Therapy”，将美国先进疗法中心的CMC与CDMO合作经验带入与会者视野。

　　罗氏诊断产品（上海）有限公司科研价值专家郝娟婷介绍罗氏CGT质量控制解决方案，2025版《中国药典》第三部主委、陕西省药品检验研究院首席专家刘海静，以创新药质量标准体系建设与《中国药典》标准制定进展为题，梳理药典在CGT领域的标准演进。

　　围绕着CGT工艺放大、标准化与智能化，信念医药、劲帆生物、原启生物、深圳中科探云智能科技有限公司、嘉因生物等企业代表探讨从实验室到GMP的路径。

　　多个问题层层递进：CAR-T、MSC、基因编辑、通用型细胞在工艺开发中的核心瓶颈有何不同？实验室小试向GMP生产转移时哪些参数最容易失控？CDMO如何与药企协同完成工艺锁定与验证？自动化设备如何重新定义CGT工艺？未来三年规模化量产降本的核心技术突破口在哪里？

　　此外，与会代表围绕着量合规全周期管理展开交流，聚焦监管政策新趋势、法规迭代下的常态化跟踪机制、活细胞产品关键质量属性界定、《中国药典》最新进展、中小生物药企自建质控体系的难点等话题。

　　2017年之后，北京加大了对中试和小规模生产土地要素的供给，每年收储400亩土地用于产业空间，并支持了一批CDMO平台，包括艺妙生物自建的希济生物、剂泰科技的OpenCGT等。海淀中关村科学城作为CGT产业集聚区之一，正在这一板块表现得越来越好。

　　北京在CDMO方面已经形成了体系性的工作，其中，海淀的角色尤为特殊。例如，海淀正在将AI能力注入CMC环节。

　　从IIT到IND，在海淀生态中生长的技术，为CGT制造的效率和成本边界带来新变化。

　　与此同时，创新方法评价（NAMs）论坛聚焦CGT成药中的人体相关模型与创新评价体系，NAMs能否真正进入CGT成药路径，取决于数据是否有价值、验证是否可重复、监管沟通机制是否通畅。与会嘉宾等围绕类器官芯片、AI for 3D Biology、肿瘤类器官验证路径、NAMs监管认可等展开讨论。

　　04 临床转化 全球支点

　　临床转化与IIT进一步解决怎么验证、怎么合规、怎么让患者用上的问题。

　　“中国IIT与临床转化：医企协同构建全球研发新支点”“临床转化与全球开发：基因治疗的中国实践与国际化路径”等分论坛专题，从政策解读、医院支持实践、临床前方案优化、医研产一体化、儿科神经外科IIT、脑组织再生医工交叉等角度，分享CGT临床转化的实操经验。

　　来自不同医院的实践者，用各自的探索回答同一个问题：818号令之后，IIT和临床转化到底怎么落地。

　　上海市第十人民医院临床研究病房主任高文学首先发言，探讨从基础研究到临床研究的转化平台助力生物医学新技术落地。临床研究病房本身就是一个转化平台，如何让基础研究的发现顺利进入临床验证，需要病房、实验室、伦理和管理多方协同。

　　没有院内政策的配套，再好的项目也难以推进。江苏省人民医院临床医学研究中心、IIT办公室负责人王悦分享从干细胞临床研究到生物新技术临床转化的医院支持实践。

　　中国医学科学院北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施助理研究员陈翠珠，把视角聚焦在细胞与基因治疗临床前阶段方案优化探索。临床前方案怎么设计、怎么优化，直接决定后续临床研究的成败，北京协和医院的转化医学大设施为这类研究提供了系统支撑。

　　中国人民解放军总医院的血液病科在细胞治疗领域积累深厚，中国人民解放军总医院血液病科副主任医师马超，则介绍医研产一体化细胞基因治疗转化平台。其牵头的多中心联合实践，试图打通医、研、产之间的壁垒。

　　首都医科大学附属宣武医院临床研究管理办公室秘书吴昕峰、首都医科大学附属北京儿童医院神经外科副主任医师章薇、北京清华长庚医院神经外科副主任苏伟、南京大学附属鼓楼医院临床研究管理中心常务副主任张妮娜则各自带来多年探索经验。

　　来自一线的经验，恰恰是818号令从制度走向实践最需要的参照。

　　海淀的临床资源在这一环节具有不可替代的优势，一批顶级医疗机构坐落于此，CSGCT联盟已对接海外项目方到海淀多家医院开展IIT。

　　此外，大会设项目路演专场，并安排中国IIT资源对接会、CGT海外BD资源对接会、院企对接会，为创新企业与临床机构、投资机构、跨国药企搭建直接沟通渠道。

　　未来，CSGCT将持续构建开放、权威、高效的全球对话机制，助力中国细胞与基因治疗产业深度参与全球创新与标准制定，为推动人类健康事业发展贡献中国智慧与中国方案。